Enfermedades raras
Cada vida merece ser respetada, sea saludable o no; cada enfermedad merece atención, ¡sea rara o no! Enfermedades raras
También conocidas como “enfermedades huérfanas”, según la definición de la Organización Mundial de la Salud (OMS), las enfermedades raras son enfermedades que afectan entre el 0,65% y el 1% de la población total.
Puede haber varias enfermedades raras, como albinismo, fenilcetonuria, enfermedades mitocondriales, etc. Todo el mundo ha oído hablar de ellas, pero de la mayoría de las enfermedades raras, ni siquiera yo he oído hablar de ellas. Es relativamente raro, pero el número acumulado de pacientes con estas enfermedades debe llegar a más de 20 millones.
Por ejemplo: El albinismo es una enfermedad genética causada por mutaciones en diferentes genes, dando lugar a defectos en la biosíntesis de la melanina o melanosomas, que se manifiesta como una falta de pigmento en la piel, ojos, cabello, etc. , incluido el nistagmo, actualmente no existe un tratamiento eficaz para fenómenos como la fotofobia y la baja visión.
Hasta ahora, la mayoría de las enfermedades raras no tienen cura y los pacientes sólo pueden esperar a morir con dolor. Sólo unas pocas enfermedades raras tienen medicamentos disponibles, pero requieren medicación a largo plazo o incluso de por vida.
En el pasado, no existían tratamientos para enfermedades raras, que antes dejaban a los pacientes sin esperanza. Esto es injusto para ellos.
La mayor dificultad que enfrentan los pacientes con enfermedades raras a la hora de tomar medicamentos es la accesibilidad a los fármacos de tratamiento. Según las estadísticas, sólo el 5% de las enfermedades raras tienen medicamentos curables. Este 5% de las personas son las afortunadas, independientemente de si pueden permitírselo, al menos hay medicamentos que se pueden curar. Pero ¿qué pasa con el 95% restante?
Por lo tanto, cuando los pacientes con enfermedades raras enfrentan dificultades para tomar medicamentos, primero deben preguntarse si los medicamentos están disponibles y, en segundo lugar, si pueden pagarlos. 1: Las empresas farmacéuticas están entusiasmadas pero no motivadas
En comparación con los medicamentos para tratar otras enfermedades, la investigación y el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras son más difíciles, hay pocos pacientes y es más difícil garantizarlo. los medicamentos son seguros y eficaces. Muy pocas empresas están dispuestas a ser "bodhisattvas vivientes". Han trabajado duro para establecer proyectos, investigarlos y desarrollarlos, y ponerlos en el mercado con éxito después de una serie de controles de calidad. Sin embargo, son muy pocos los pacientes que pueden utilizarlos. y aún menos pacientes pueden permitírselo. Se cobra todo lo que venden en un año si no se recuperan todos los gastos del año, y mucho menos se recuperan las ganancias de la inversión inicial. Por lo tanto, las empresas normalmente no están dispuestas a invertir enormes costos en la investigación, el desarrollo y la producción de nuevos medicamentos para enfermedades raras sin generar ganancias sustanciales. 2: Cómo aliviar el problema de la asequibilidad
Para la investigación, el desarrollo y la innovación de medicamentos, la Administración Estatal de Alimentos y Medicamentos ha emitido múltiples documentos que formulan claramente algunos incentivos para la investigación y el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, incluida la prioridad. revisión y aprobación, reducir o eximir de ensayos clínicos, indicar que puede tener valor clínico, dar prioridad a la aprobación condicional para su comercialización, etc.
En segundo lugar, acelerar el ritmo de introducción e introducir lo antes posible algunos medicamentos para enfermedades raras que están disponibles en el extranjero pero que no están disponibles en China. En la actualidad, hay una serie de medicamentos para enfermedades raras que tienen una necesidad clínica urgente. y aceptar datos clínicos en el extranjero han sido anunciados y lanzados al mercado.
Para los medicamentos que están disponibles en el país y tienen precios altos, es necesario aumentar la adquisición centralizada de medicamentos, reducir los precios falsamente altos en los enlaces intermedios y las zonas grises, y convertir los "medicamentos no disponibles" en "medicamentos asequibles". Por un lado, esto reduce los precios de los medicamentos y, por otro lado, también permite incluir más medicamentos para enfermedades raras en el seguro médico, lo que permite que más pacientes con enfermedades raras utilicen medicamentos fiables. Dr. Bu Yao
Ph.D., farmacéutico autorizado, nutricionista senior, protege la vida y la salud, rechaza los regímenes de salud falsos y cuida de usted para mantener una persona saludable.