Describa brevemente las dificultades para replicar medicamentos genéticamente modificados.
Primero, las dificultades para replicar medicamentos genéticamente modificados
1 son sin duda uno de los principales. desafíos.
En la actualidad, la terapia génica es costosa debido al alto costo de desarrollo y administración de la terapia génica. Con el desarrollo de la tecnología de terapia génica, su precio disminuirá en consecuencia. Además, considerando la particularidad de la terapia génica, una dosis es teóricamente eficaz durante mucho tiempo, es decir, un efecto "de una vez por todas", y el coste final del tratamiento es menor que el tratamiento tradicional a largo plazo para la mayoría de las enfermedades. Además, alivia a los pacientes de muchos dolores de tratamiento a largo plazo.
Tomemos como ejemplo el tratamiento tradicional de la hemofilia. El costo anual del tratamiento para un paciente es de aproximadamente 300.000 dólares estadounidenses, por lo que el costo del tratamiento a largo plazo para su vida es de aproximadamente 5 a 654,38 millones de dólares estadounidenses. . Así pues, en general, el precio más elevado de la terapia génica está justificado. Aun así, la aplicación clínica de terapias genéticas costosas seguirá viéndose obstaculizada por el sistema de pago actual. Por lo tanto, si queremos comercializar plenamente la terapia génica, debemos desafiar el sistema de pago actual.
Actualmente existen tres métodos de pago potenciales: Modelo de pago único, que es el método de pago más esperado por las compañías farmacéuticas, pero el costo es demasiado alto para los pacientes. El modelo de pago a plazos es similar al consumo de préstamo actual y el préstamo se reembolsa a plazos. Un modelo de pago basado en la eficacia puede ser el modelo de pago más razonable para los pacientes.
Teniendo en cuenta el efecto especial de la terapia génica "de una vez por todas", el coste del tratamiento original se paga en cuotas en función del efecto terapéutico anual exacto después del tratamiento, es decir, el coste del tratamiento se comparte, lo que reduce La carga de pago actual del paciente. Están dispuestos a pagar frente a los resultados, pero lo que preocupa a las compañías farmacéuticas es cómo garantizar de manera efectiva que los pagadores paguen a tiempo y de manera razonable.
En octubre de 202110, Bluebird Bio (Inc., Nasdaq: Blue) anunció que retiraría la autorización de comercialización de su terapia génica Zyngelo en la UE y el Reino Unido a principios de 2022, y decidió centrarse en EE. UU. mercado. Una de las razones es lograr el precio y el mercado adecuados para Zyngelo en Europa.
El método de pago de los tratamientos aprobados en Europa es diferente al de Estados Unidos, y las decisiones de reembolso las toman los gobiernos de los estados miembros de la UE. Los estados miembros europeos han sido más agresivos al exigir precios más bajos que Estados Unidos, y dado que muchos países tienen sistemas de atención médica de pagador único, están en mejor posición para obtener mayores descuentos.
En términos de marketing, la terapia génica Zynteglo de Bluebird Bio tiene un precio de 654,38 dólares + 8.000 dólares (ver artículo anterior: La terapia génica de Bluebird Bio para enfermedades sanguíneas raras tiene un precio de 654,38 dólares + 8.000 dólares), la empresa propone que el Estado reembolse los costes del tratamiento en un plazo de cinco años, y que el pago esté vinculado a la eficacia sostenida.
Sin embargo, el gobierno alemán redujo el costo inicial por paciente a 790.000 dólares. Si el efecto continúa después de varios años de tratamiento, el precio aumentará a unos 950.000 dólares. Bluebird estaba muy descontento con esto. Por lo tanto, reformar y mejorar el sistema de precios y pagos de la terapia génica es un gran desafío, y también es la única manera de que la terapia génica ingrese plenamente al mercado.