Los científicos utilizan el silenciamiento genético para tratar la enfermedad de Huntington
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La enfermedad de Huntington es una enfermedad genética de por vida, potencialmente mortal, sin cura, con síntomas que parecen coincidir con los de la ELA, el Parkinson y el Alzheimer. Los pacientes pierden movimientos incontrolables y capacidades cognitivas deprimidas, a menudo pasan tiempo en residencias de ancianos y, finalmente, se vuelven incapaces de caminar o hablar, pero a menudo son capaces de comprender el lenguaje y reconocer a la familia.
Neil Aronin, MD, profesor de medicina, codirector de la Escuela de Neuroterapéutica y líder mundialmente reconocido en este campo, está explorando un nuevo tratamiento prometedor basado en el silenciamiento de genes o interferencia de ARN. El objetivo del silenciamiento genético es desactivar el gen de la Huntingtina mutado que causa la enfermedad mientras se mantiene el gen de la Huntingtina normal. Los estudios preliminares muestran que esta estrategia terapéutica es eficaz y segura en cultivos de células y ratones. El Dr. Aronin y sus colegas están estudiando la mejor manera de aplicar el silenciamiento genético a las personas.
Científicamente, estoy interesado en comprender cómo podemos alterar o reducir el efecto de los genes que causan la enfermedad, dijo Aronin. Utilizamos la interferencia de ARN como concepto central para reducir la Huntingtina humana. Insertamos un pequeño trozo de ARN en el virus. Podemos poner este virus en las células cerebrales que expresan la enfermedad.
Dijo: Utilizando la interferencia de ARN, se puede reducir la expresión de la proteínahuntingtina mutante. Esas son buenas noticias.
Jason Morgan tiene 40 años y padece la enfermedad de Huntington desde el año pasado. La enfermedad es hereditaria; los niños nacidos de padres con el gen expandido tienen una probabilidad del 50% de heredarla. Alrededor de 30.000 estadounidenses padecen la enfermedad de Huntington.
Un día me desperté repentinamente y me sentí con ganas de suicidarme, dijo Morgan, describiendo los síntomas comunes de la enfermedad. Nunca antes había tenido esta mentalidad. Espero que mi hijo no tenga que lidiar con esto. Espero, querido Dios, que no tenga que lidiar con esto.
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